חברת Benitec Biopharma Inc. הינה חברת ביוטכנולוגיה אמריקאית המפתחת תרופות גנטיות חדשות. באמצעות פלטפורמה הנקראת DNA-directed RNA interference, או ddRNAi. שיטה זו משמשת ליצירת תרופות המדכאות גנים הגורמים למחלות לאחר זריקה אחת.

מחקר ופיתוח תרופה גנטית למחלת OPMD

התרופה BB-301 קיבלה מעמד של תרופה יתומה בארצות הברית ובאיחוד האירופי – עובדה שתסייע לבדיקה רגולטורית מהירה לצורך אישור התרופה.

ב -8 בספטמבר הציגה החברה סקירת מקיפה של ניסוי קליני שלב 1b / 2a, המתוכנן לשנת 2022. בנוסף להגדרת פרופילי הבטיחות והסבילות של BB-301, תוצאה משנית תאפשרו לשחזור של התהליכים הפיזיולוגיים הנחוצים להשלמה מוצלחת של הבליעה. המחקר הקליני יתמקד במדדים תפקודיים של יעילות הבליעה בחולים עם OPMD.