Benitec Biopharma Inc. – американская биотехнологическая компания, занимающаяся разработкой новых генетических лекарств. Запатентованная платформа, называемая ДНК-направленной РНК-интерференцией, или ddRNAi, сочетает в себе РНК-интерференцию с генной терапией для создания лекарств, которые способствуют устойчивому подавлению болезнетворных генов после однократного введения. Компания разрабатывает терапевтические препараты на основе ддРНКи для лечения хронических и опасных для жизни состояний человека, включая окулофарингеальную мышечную дистрофию (OPMD).

Лекарственноe средствo BB-301 получилo статус орфанного препаратa в СШA и ​​Европейском союзе, что обеспечивает возможности для эффективного регулятивного анализа и утверждения лекарственного средства.

8 сентября компания представила всесторонний обзор дизайна предстоящего клинического исследования, фаза 1b / 2a, запланирована на 2022 год. В дополнение к определению профилей безопасности и переносимости BB-301, вторичные конечные точки исследования будут способствовать точной и воспроизводимой характеристике основных физиологических процессов, связанных с успешным завершением рото-глоточного этапa глотания. Основные аналитические методы клинического исследования, будут сосредоточены на функциональных показателях эффективности глотания у пациентов с OPMD во время глоточной фазы глотания.